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日期：2023-10-12 中關村科學城
人工智能蓬勃興起，
AI+醫藥研發，
會擦出怎樣的火花？
面對疑難病癥
人體內沒有GPS導航，
藥物該如何精準送達？
在中關村科學城海星醫藥健康創新園
有一家新銳企業劑泰醫藥，
它是以AI驅動藥物遞送技術為支點
做新藥研發的公司。
中關村科學城《醫藥健康說》對話
劑泰醫藥技術平臺負責人劉安東
一起看AI賦能新藥研發的故事。
AI賦能藥物遞送
劑泰醫藥成立于2020年，是一家由一群MIT科學家和美國國家工程院院士創立的、專注于AI驅動藥物遞送和藥物發現的生物技術公司，成立以來累計融資已超過2億美元。
醫藥行業里一直流傳著一個著名的“雙10定律”，即需要10年時間10億美金才能研發出一款新藥。傳統的研發手段采用經驗主義進行藥物開發，面臨著研發周期長、費用高、成功率低等問題。在劉安東看來，傳統的制劑開發手段，更像是手藝活，而AI驅動新藥制劑開發可以幫助了解藥物遞送本質以及原理和性質，進一步大幅提升藥物開發效率。
以核酸藥物為例，藥物遞送系統是“卡脖子”技術。AI賦能藥物遞送的過程，可以看作“火箭加衛星”，即設計一個納米火箭有方向性地穿過人體的屏障，將核酸片段精準地送到疾病位點和胞內，再給細胞做重新編碼。
劉安東進一步解釋說，人體是一個非常復雜的系統，“火箭”進入人體后會遇到復雜的環境和很多屏障，并且人體內沒有GPS，人體內的藥物遞送是很困難的，我們的工作就是根據不同的靶點去設計這些“納米火箭”，讓藥物最充分地發揮藥效。
劑泰醫藥的核心團隊中，既有來自知名藥企的藥物開發專家，也有人工智能、計算等方面的青年新銳。他們從底層技術出發，搭建了AiLNP（AI驅動核酸遞送系統設計平臺）、AiRNA（AI驅動mRNA序列設計平臺）、AiTEM（AI驅動小分子制劑設計平臺）等核心技術平臺，以預測在特定微環境下的小分子和核酸藥的理化和生物特性，實現了更有效的創新遞送材料設計、核酸序列設計與優化，并設計了更具優勢的制劑配方和核酸遞送系統。
目前，劑泰醫藥重點關注腫瘤免疫等新藥研發方向。“癌癥一直被認為是人類很難戰勝的一個病癥，隨著新藥物的不斷研發我們能戰勝癌癥嗎？這需要我們一點一點去做，通過不同的基因藥物，取得一點點的效果，達到生存期一點點的延長，我覺得這可能是癌癥治療過程中的一個方向。”劉安東說，目前劑泰醫藥已搭建數條藥物研發管線，包括小分子藥物和以mRNA為基礎的核酸藥物，適應癥覆蓋多個疾病領域。以AI技術打造全球最佳藥物遞送平臺，解決藥物精準遞送問題，這也解決了制藥行業的一個卡點，相信會給人類攻克健康難題帶來很多新的機會。
扎根海淀做創新
從研發小分子制劑改良藥到選擇AI驅動藥物遞送賽道，劑泰醫藥與海淀醫藥健康行業共成長。
為什么選擇在海淀創業發展？劉安東說首要的考慮是人才，海淀區高校人才優勢在全國是獨一無二的，形成了一個生態圈。同時，在房租優惠、人才政策、實驗設備方面得到了北京市和海淀區的大力支持。如何將劑泰醫藥最擅長的AI+藥物遞送與區內其他醫藥健康企業形成上下游聯動，中關村科學城管委會非常關注，一直在助力推動。
“我們擅長做藥物遞送，這方面可能是其他公司的一個痛點，結合我們的優勢解決這個痛點，我覺得劑泰醫藥將在區域醫藥健康鏈條上發揮非常大的助力作用，希望在相關領域做更深度的技術支持。”劉安東說。
智慧很美好，創新很給力。在人工智能與算法技術的加持下，可實現藥物研發的降本增效、創新加速。中關村科學城管委會將繼續為像劑泰醫藥這樣的創新藥企提供多項落地的優惠政策，共同打造創新醫藥生態圈，將更多好藥帶給人民。
來源：中關村科學城
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